La leucémie à mastocytes (LCM) est une forme très rare de mastocytose systémique. Les patients présentent généralement des symptômes d'activation des mastocytes, une atteinte du foie, de la rate et des ganglions lymphatiques. Les critères diagnostiques ont été publiés par l'Organisation mondiale de la santé et comprennent ceux de la mastocytose systémique et de la présence d'au moins 20% de mastocytes dans un frottis d'aspiration de moelle osseuse. En raison de la rareté de la maladie, les lignes directrices thérapeutiques n'ont pas encore été établies. Les patients sont généralement traités avec des inhibiteurs de la tyrosine kinase, une thérapie cytoréductrice ou une greffe de cellules souches allogéniques. Malgré tous les efforts, la mortalité reste élevée et les temps de survie sont courts.