L'anémie aplasique sévère est une maladie hématologique rare caractérisée par une pancytopénie due à une insuffisance médullaire, dans laquelle l'épuisement des cellules souches pluripotentes est généralement médié par une réponse auto-immune. Ainsi, l'immunosuppression et la greffe de cellules souches hématopoïétiques constituent des options de traitement, seule cette dernière étant curative.